Niecałe 0,5 kg nadziei!

 Maciuś Cieślik

Maciuś Cieślik choruje na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), chorobę genetyczną, która dosłownie „zjada jego mięsnie”. Istnieje szansa na zatrzymania choroby i uratowanie życia dziecka. Potrzebny jest lek, który kosztuje ponad 9 mln zł. Jest jednak warunek, by dziecko mogło go otrzymać – kryterium wagowe. Pacjent nie może ważyć więcej niż 13,5 kg. Maciuś waży już ponad 13 kg. Do 13,5 kg brakuje już niewiele… Jest obecnie najcięższym dzieckiem w Polsce, chorującym na SMA, które może otrzymać tzw. terapię genową.

Od kilku miesięcy za pośrednictwem Fundacji Siepomaga prowadzona jest zbiórka pieniędzy na leczenie Maciusia. Obecnie na koncie fundacji jest już ponad 7 mln zł. Zgromadzono środki również poprzez lokalne Stowarzyszenie „Omnibus”.

O zebranie potrzebnej kwoty, w ramach różnych akcji i kilku grup licytacyjnych na Facebooku, codziennie aktywnie walczy ponad 50 tys. osób z Polski i zagranicy. Mimo takiej rzeszy ludzi, by tę walkę udało się wygrać potrzebna jest dodatkowa pomoc.

Maciuś Cieślik urodził się 22 grudnia 2017 roku. Dla jego Mamy był najwspanialszym świątecznym prezentem. Jeśli w ciągu niespełna miesiąca uda się zebrać brakującą kwotę ma szansę pod choinkę i na trzecie urodziny otrzymać największy prezent – ŻYCIE! Warunek jest jeden - muszą zostać zebrane pieniądze na terapię genową.

Rok temu Maciuś został zakwalifikowany do programu lekowego refundowanego w Polsce. I chociaż lekarstwo, które dostaje, w połączeniu z bardzo intensywną, systematyczną rehabilitacją, pomaga, to tylko spowalnia chorobę, ale jej nie zatrzymuje.

Najskuteczniejszą metodą walki z SMA jest terapia genowa lekiem Zolgensma, która zatrzymuje rozwój choroby. Lek podawany jest w warunkach szpitalnych jako wlew dożylny, trwający ok. godziny. Dawka jest dobierana ściśle do wagi pacjenta. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie.

Działanie lecznicze leku polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór leży u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Większa ilość tego białka sprawia, że degeneracja motoneuronów zatrzymuje się i choroba przestaje postępować. Jeśli u chorego mięśnie nie uległy jeszcze zaawansowanemu zanikowi, to w połączeniu z właściwą fizjoterapią i wielospecjalistyczną opieką medyczną, zastosowanie tej terapii może choremu przynieść znaczącą poprawę.

Maciuś Cielśik jest stale i bardzo intensywnie rehabilitowany. Lekarze oceniają, że stan jego mięśni jest dobry i podanie leku daje szansę nie tylko na to, że dziecko będzie żyło, ale także znacznie poprawi się jego sprawność i będzie mogło się dalej rozwijać. Maciuś jest dzieckiem w pełni sprawnym umysłowo.

Terapia genowa została dopuszczona do stosowania w połowie zeszłego roku w USA, dla dzieci w wieku do 24 miesiąca życia. Maciuś miał wówczas półtora roku. Koszt leku jest ogromny. Zaczęła się dramatyczna walka o zebranie potrzebnej kwoty. Ośrodki w USA odmówiły jednak zakwalifikowania Maćka na leczenie ponieważ uznały, że w tak krótkim czasie, tak dużych pieniędzy nie uda się zebrać. Nie zdąży się też dopełnić procedur medycznych nim Maciuś skończy 2 lata.

W tym roku w maju terapia genowa została dopuszczona do stosowania w Europie, m.in. w Polsce. Podstawą do zakwalifikowania pacjenta do terapii jest jego waga. Początkowo było to 21 kg. Znów pojawiła się nadzieja dla Maciusia. W październiku kryterium to zmieniono na 13,5 kg. Maciuś ważył wówczas już prawie 13 kg.

Ponownie zaczęła się dramatyczna walka o jak najszybsze zebranie pieniędzy na najdroższy lek świata! Póki walka trwa, jest nadzieja na zebranie ponad 9 mln zł potrzebnych na uratowanie życia Maciusia. Wielotysięczna Armia (Nie)Małego Wojownika Maciusia na pewno nie złoży broni przed czasem. Wszyscy zgodnie deklarują, że będą walczyć aż osiągną cel. Kilka miesięcy temu nazywani byli szaleńcami. Dziś to szaleństwo jest dowodem na to, że tą wojnę można wygrać!

Zbiórka na leczenia Maciusia Cieślika prowadzona jest na portalu Siepomaga.pl pod adresem

https://www.siepomaga.pl/macius-cieslik

Maciuś ma też swoją stronę internetową. Można na niej przeczytać więcej na jego temat, przebiegu choroby i akcjach prowadzony na rzecz Maciusia. Adres strony: https://niemalywojownik.pl/

Informacje dodatkowa:

Rozpowszechnienie rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce nie jest dokładnie znane. Szacuje się, że obecnie w naszym kraju żyje około 800–1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 40–50 dzieci, u których rozpozna się rdzeniowy zanik mięśni, w tym 30–40 dzieci z najcięższą postacią choroby.

Właściwa opieka medyczna, a szczególnie fizjoterapia, potrafi znacznie spowolnić postęp choroby. Nowoczesne leczenie farmakologiczne zatrzymuje postęp choroby i daje szansę na znaczną poprawę stanu zdrowia. Do tej pory zastosowano ją u kilkunastu dzieci w Polsce. Wszystkie, które ją otrzymały robią ogromne postępy, których nie miałyby szans zrobić bez najdroższego leku świata!

Terapia genowa jest bardzo droga – kosztuje ok. 9-10 mln zł. Rodziny dzieci, które chorują na rdzeniowy zanik mięśni – chcąc uzyskać dostęp do leku – zmuszone są do organizowania zbiórek pieniędzy i pozyskiwania środków na leczenie ze źródeł pozarządowych. Prowadzenie zbiórek pieniędzy nie tylko wydłuża okres oczekiwania na terapię genową, ale również naraża pacjentów na ryzyko nieotrzymania leku w odpowiednim czasie. Z tego też względu w sprawie refundowania terapii genowej dzieci z SMA do Prezesa Rady Ministrów, Ministra Zdrowia i Ministra Finansów wystąpił Konwent Marszałków Województw RP. Po wnikliwej analizie dostępnych danych na temat leczenia terapią genową rdzeniowego zaniku mięśni oraz Wspólnego Stanowiska Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych i Fundacji SMA w sprawie leczenia SMA stanowisko zostało podpisane przez wszystkich 16 marszałków.